近日，武田旗下消化領域產品注射用替度格魯肽在北京清華長庚醫院開出北京首方，為13歲女孩小珂帶來短腸綜合征治療新選擇。

替度格魯肽是全球首個也是唯一一款批準用于短腸綜合征的人胰高血糖素樣肽2(GLP-2)類似物，用于治療1歲及以上SBS患者, 患者應在手術后經過一段時間的腸道適應并且穩定。

“作為胃腸外科的醫生，很高興看到替度格魯肽開出北京首張處方，惠及更多在京短腸綜合征患者，同時也衷心替患者家屬感到欣慰。創新藥物的出現，讓我們在臨床治療時擁有了更多‘利器’，也大大提高了患者用藥后回歸正常生活、提升生存質量的概率。”清華大學附屬北京清華長庚醫院胃腸外科主任李元新表示，期待有越來越多的短腸綜合征患者獲益于替度格魯肽，告別“輸液袋”的束縛，擁抱自由、健康的生活。

超罕群體突破“輸液袋”束縛 創新藥開啟惠及患者“加速度”

“去年車禍后，孩子小腸切除后只剩下約30cm，每天除了檢查就是輸液，到現在瘦了有20多斤。”小珂的家屬介紹說，為了進一步治療，去年轉診到清華長庚醫院，進行后續的系列手術。今年來復查，聽說有新藥可以用，慢慢地可以不用整天輸液，甚至可以不用輸液，這對全家人來說是個好消息，心里的一塊大石頭終于落地了。

短腸綜合征是指因各種原因引起廣泛小腸切除或曠置后，腸道有效吸收面積顯著減少，殘存的功能性腸管不能維持患者的營養或兒童生長需求，出現以腹瀉、酸堿/水/電解質紊亂、以及營養吸收和代謝功能障礙為主的癥候群。短腸綜合征患者被稱為“短腸人”，屬于超罕群體。根據估算，我國成人患病率約為0.73/1,000,000，且有逐年上升的發病趨勢。2023年9月，SBS被納入《第二批罕見病目錄》，表明了這一疾病在中國有了正式身份。

正常成人的小腸約有3-8.5米，而 SBS成人患者的小腸長度往往小于2米，甚至不到1米，未成年患者的小腸長度小于38厘米。在腸道手術后，幾乎所有短腸綜合征患者都需要腸外營養支持治療以維持和改善營養需求，尤其對于腸道適應不完全的患者，可能需要終生依賴PN。《中國SBS患者診療狀況及疾病負擔調研報告2024》調研報告顯示:“接受PN治療的短腸綜合征患者年平均輸注191天，未成年短腸綜合征患者年平均輸注257天”。未成年患者一年中約70%的日子都需要輸液。

作為患者的治療醫師，清華大學附屬北京清華長庚醫院胃腸外科主治醫師朱長真介紹道:“小珂是在車禍后切斷小腸導致患上了短腸綜合征，與我們日常遇到患者有所不同。因此，患者去年轉診到我院之后，在李元新教授指導下，團隊迅速糾正空腸造口高排量造成的電解質紊亂、乏力等不適癥狀，為恢復消化道連續性確定性手術創造有利條件，并在術后腸功能代償的‘黃金窗口期’進行了規范的、充分的腸康復治療。此次來復查，小珂用上了替度格魯肽這一創新藥物，有機會告別半年多來的長時段輸液，出院后更順利地回歸正常生活。我們整個科室的醫生，都替患者及其家屬感到高興。”

李元新教授指出，長期以來，針對短腸綜合征的治療選擇有限。短腸綜合征患者治療的重點目標是改善營養吸收、減輕癥狀、提高生活質量，并最終恢復腸道功能。替度格魯肽的出現，填補了短腸綜合征治療領域長期無可使用的腸康復治療藥物的空白，為中國患者提供了一種全新的治療選擇。“研究證實，替度格魯肽可以通過增加小腸絨毛的長度和隱窩的深度，提高腸道的吸收能力，加速或改善腸自主功能實現。”

為患者“兜底” 多層次保障減輕經濟負擔

替度格魯肽在中國獲批前，國內短腸綜合征患者群體處于“缺乏有效藥物”的治療困境，因此往往只能長期依賴PN和靜脈輸注支持。長期PN支持治療，會引起嚴重的、可能危及生命的并發癥，且會在多個方面對生活質量造成影響。此外，短腸綜合征臨床管理涉及大量的直接和間接經濟成本。例如，未成年患者需要家庭長期在醫院陪同，投入更多照料時間，間接造成父母缺乏足夠精力開展正常社會工作。

我國高度重視罕見病醫療保障工作，致力于降低經濟負擔，讓罕見病患者有藥用、用得到、用的起、用得好。除國家基本醫療保險“保基本”之外，惠民保、創新支付方案等正不斷織牢織密罕見病多層次保障網絡體系。近年來，越來越多省份推出的“惠民保”，正加速將罕見病藥物納入其保障范疇之內，進而減輕個人自付負擔，極大地提升了罕見病患者及其家屬的治療信心。

如今，替度格魯肽已進入惠廈保、滬惠保、惠梧保、寧惠保、陜西全面健康保等18省市惠民保。此外，武田啟動創新支付計劃。多層次的升級保障體系，從根本上減輕了患者經濟負擔，提升用藥可及性、依從性，讓創新藥物的使用不再遙不可及，讓越來越多人用得起藥。